Anvisa aprova novo medicamento para doença de Fabry que pode afetar rins e coração

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do Elfabrio (alfapegunigalsidase), novo medicamento indicado para o tratamento da doença de Fabry em adultos. A autorização foi publicada no Diário Oficial da União por meio da Resolução RE nº 3.880/2026.

A doença de Fabry é uma condição genética rara causada pela deficiência da enzima alfagalactosidase A. Com isso, uma substância chamada globotriaosilceramida (Gb3) se acumula em diferentes tecidos e órgãos do corpo.

Por ser uma doença sistêmica, a condição pode comprometer principalmente rins, coração e sistema nervoso. Também pode causar alterações nos vasos sanguíneos, neuropatia periférica, problemas auditivos e gastrointestinais, além de lesões características na pele, conhecidas como angioqueratomas.

Como funciona o Elfabrio

O medicamento é uma terapia de reposição enzimática de longa duração. Ele atua como substituto da enzima que está em falta no organismo de pessoas com a doença de Fabry.

De acordo com a Anvisa, o tratamento ajuda a quebrar a substância que se acumula nos tecidos, contribuindo para sua eliminação e para reduzir os impactos da doença.

A terapia também pode ajudar a prevenir a progressão de complicações relacionadas à doença, como problemas cardíacos e insuficiência renal.

Como o medicamento é administrado

O Elfabrio é apresentado como uma solução estéril que precisa ser diluída antes da aplicação. O medicamento é administrado por infusão intravenosa.

A indicação aprovada pela Anvisa é para adultos com diagnóstico confirmado de doença de Fabry causada pela deficiência de alfagalactosidase.

A aprovação do registro permite a comercialização do medicamento no Brasil dentro das condições estabelecidas pela agência reguladora.